""

ETHAN, que vive con Duchenne.

Enfoques de investigación dirigidos al crecimiento y la protección muscular

Terapias antifibróticas

A medida que Duchenne debilita y daña los músculos, comienza a desarrollarse un proceso llamado fibrosis. La fibrosis es similar a la cicatrización, y hace que las fibras musculares sean reemplazadas por grasa y tejido conjuntivo. Esto evita que los músculos funcionen correctamente. Los investigadores están estudiando el efecto de las terapias antifibróticas para evaluar si estas fibras musculares se pueden proteger.

Inhibición de la miostatina

La miostatina es una proteína de producción natural que limita el crecimiento de los músculos. Evita que los músculos crezcan demasiado. Si bien esto es bueno en las personas sanas, en las personas con Duchenne puede debilitar los músculos aún más. Los investigadores creen que evitar que la miostatina haga su trabajo podría ayudar a las personas con Duchenne a desarrollar más masa muscular en los primeros años de vida. Si la masa muscular se desarrolla pronto, los efectos de la enfermedad se podrían retrasar. Actualmente se está evaluando esta tecnología en ensayos clínicos.

Utrophin Stimulation

Existe otra proteína en las células musculares llamada utrofina. Es similar a la distrofina y tiene una función muy similar. La utrofina se produce en las primeras etapas del desarrollo muscular, pero luego se “desactiva” para dar paso a la producción de distrofina. Los investigadores están investigando si pueden reactivar la producción de utrofina, y si esto puede ayudar a compensar la falta de distrofina. Se está investigando esta tecnología en ensayos clínicos.

Enfoques con células madre

""

La falta de distrofina en personas con Duchenne hace que los músculos se dañen y debiliten. Normalmente, los músculos se reparan solos, pero sin distrofina, el daño muscular empeora cada vez más, hasta que el proceso de reparación no se puede mantener. Los investigadores creen que si usan células madre de tejido muscular sano, es posible que se puedan inyectar a personas con Duchenne para crear nuevas células musculares que funcionen normalmente. Esta tecnología aún se encuentra en las etapas iniciales de investigación.

Algunas de estas terapias en investigación se están evaluando actualmente en ensayos clínicos, un paso necesario para obtener la aprobación de la FDA.

Mantente conectado

Regístrese para recibir la información más reciente y los recursos de la comunidad y le enviaremos un Sarepta Caregiver Journal sin cargo.

brochure