FINN, que vive con Duchenne.
Riesgos y beneficios de un ensayo clínico
Proceso para la aprobación de la FDA
La FDA de EE. UU. ha creado un proceso riguroso para la aprobación de fármacos, que requiere pruebas de que un fármaco funciona y es seguro antes de que se apruebe para su venta.
En general, los ensayos clínicos nos ayudan a comprender mejor y posiblemente tratar una enfermedad. Los ensayos clínicos también ofrecen la prueba científica de que un fármaco en investigación es seguro y eficaz para su uso en humanos.
Si usted o su ser querido están pensando en participar en un ensayo clínico, hay varias cosas que se deben tener en cuenta. Primero, los criterios de selección para los ensayos clínicos son estrictos. Solo ciertos pacientes con Duchenne cumplirán los criterios de selección de un ensayo clínico determinado y podrán tener acceso a terapias experimentales al participar en el ensayo. Sin embargo, es posible que otros pacientes no cumplan con los criterios de selección, y no serán elegidos para participar.
Placebos y ensayos clínicos
En algunos ensayos clínicos, solo ciertos participantes recibirán el tratamiento experimental. Otras personas pueden recibir un placebo (una pastilla o un líquido que no contiene ingredientes activos, como una pastilla de azúcar), pero se someten a los mismos procedimientos. Tener este “grupo de placebo” ayuda a los investigadores a estudiar los efectos del tratamiento experimental en comparación con los efectos causados por otros factores no asociados al tratamiento en sí. En general, los participantes e investigadores no sabrán quién recibe tratamiento con placebo o con el fármaco del estudio que se evalúa en el ensayo clínico. Otros ensayos se centran más en comprender la enfermedad, y es posible que no involucren ningún tratamiento.
Beneficios y riesgos de los ensayos clínicos
Beneficios
- Posible acceso a los tratamientos en investigación que se están estudiando en la investigación
- Atención médica programada regularmente por parte de un equipo de profesionales de la salud
- Participación en una investigación que podría resultar en el avance de la comprensión de la enfermedad y su tratamiento
- Participación en la aprobación de un tratamiento en investigación
Riesgos
El tratamiento en investigación puede tener efectos secundarios, incluidos algunos serios
Algunos participantes pueden recibir un placebo (una pastilla o un líquido que no contiene ingredientes activos) en lugar del fármaco que se está estudiando
El procedimiento para el tratamiento en investigación podría implicar más tiempo o ser más complicado que los tratamientos habituales. Los participantes podrían necesitar pruebas con regularidad, controles frecuentes o una estadía en el hospital
Es posible que el tratamiento en investigación no funcione